Roma, 2 ottobre 2026 – Max Parisi, conduttore radiofonico, è negli Stati Uniti per ricevere il daraxonrasib, il nuovo farmaco contro il tumore al pancreas metastatico approvato dalla Food and Drug Administration americana il 26 agosto 2026. La sua storia ha acceso i riflettori su una terapia che, per i risultati ottenuti nello studio clinico RASolute 302, rappresenta una novità importante nella cura di una delle forme di tumore più difficili da trattare. Ma ha anche aperto una domanda per i pazienti italiani: perché il farmaco è già utilizzabile negli USA mentre in Italia non è ancora disponibile attraverso il Servizio sanitario nazionale? Parisi convive dal 2024 con un tumore del pancreas con metastasi al fegato. Dopo chemioterapia, intervento chirurgico e radioterapia, a fine luglio ha raccontato di aver ricevuto dai medici la notizia che le opzioni terapeutiche standard si stavano esaurendo. Quando negli USA è arrivata l’approvazione del daraxonrasib, ha deciso di tentare quella strada, riporta Attuale.
Bassetti: una terapia che riaccende la speranza
La vicenda ha suscitato commenti da parte dell’infettivologo Matteo Bassetti, il quale ha sottolineato l’importanza del daraxonrasib e i risultati ottenuti nei pazienti con tumore del pancreas metastatico già trattato. I dati emersi dallo studio RASolute 302 mostrano una sopravvivenza globale mediana che è aumentata da 6,7 a 13,2 mesi rispetto alla chemioterapia. Questo non implica che il farmaco garantirà 13,2 mesi a ogni paziente, ma rappresenta un significativo incremento. Per chi combatte contro la malattia, ciò offre una possibile riserva di tempo prezioso. Inoltre, è stato recentemente evidenziato che questo farmaco era al centro di un’intervista del nostro Salus con l’oncologa Lorenza Rimassa, la quale ha esortato a non considerare il risultato come una promessa di guarigione.
Una strada promettente
Per comprendere l’importanza del farmaco è essenziale approfondire la biologia del tumore. Le alterazioni oncogeniche nella via RAS sono prevalenti nella maggior parte degli adenocarcinomi duttali del pancreas. RAS è cruciale nella regolazione della crescita e proliferazione cellulare; un’alterazione di questa proteina può portare a crescita cellulare incontrollata. Il daraxonrasib, appartenente alla classe degli inibitori RAS(ON), è progettato per legarsi alla forma attiva della proteina RAS e bloccare la trasmissione dei segnali che stimolano la proliferazione delle cellule tumorali. Nella nostra intervista, la dott.ssa Rimassa ha chiarito che ciò offre la possibilità di trattare una via molecolare da sempre considerata complessa.
Italia e Stati Uniti
Il via libera della FDA del 26 agosto 2026 è specifico per adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che abbiano ricevuto almeno una precedente terapia sistemica o che non siano candidabili a tali trattamenti. L’approvazione non implica però l’automatico accesso per tutti i pazienti con questa patologia e non suggerisce che il farmaco sia efficace in ogni fase della malattia. Sono in corso ulteriori studi per valutare se l’inibizione di RAS possa essere utile in stadi più precoci e in combinazione con altri trattamenti, giustificando la considerazione del daraxonrasib come un punto di partenza piuttosto che un traguardo definitivo.
Negli Stati Uniti, il medicinale è già autorizzato. In Europa, invece, il processo regolatorio è ancora in fase di avanzamento. L’EMA ha avviato una revisione progressiva, mirata a velocizzare l’esame del farmaco, ma ciò non equivale a un’autorizzazione per la commercializzazione nell’Unione europea. Pertanto, in Italia, il daraxonrasib non è ancora disponibile come trattamento autorizzato e rimborsato dal Servizio sanitario nazionale.
La strada dell’uso compassionevole e gli appelli a Mattarella
Per i pazienti senza alternative terapeutiche, esiste una possibilità di accesso anticipato tramite l’uso compassionevole. Secondo l’AIFA, tale procedura è applicabile a pazienti con malattie gravi per i quali non siano disponibili valide alternative terapeutiche o che non possano partecipare a studi clinici. È richiesta una richiesta clinica, un protocollo di trattamento, consenso informato, valutazione etica e disponibilità da parte della casa farmaceutica a fornire il farmaco a titolo gratuito. L’AIOM ha sollecitato Revolution Medicines ad attivare un programma di accesso compassionevole in Italia. Inoltre, il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato ha confermato che l’AIFA è in comunicazione con l’azienda. Il 24 settembre, Gemmato ha indicato che si attende ancora l’autorizzazione dalla casa farmaceutica. La semantica del dibattito è arrivata fino al Colle, con un appello al presidente della Repubblica, Sergio Mattarella: Rachele Cavani, raccontando la malattia metastatica di sua madre, ha chiesto al Capo dello Stato di intervenire presso le istituzioni affinché si accelerasse l’accesso al daraxonrasib per i pazienti italiani. Pur avendo un forte valore pubblico e istituzionale, la procedura di autorizzazione e accesso al farmaco non dipende dal Quirinale, ma segue le normative vigenti.
